Die USA haben die erste DNA-basierte Immuntherapie zugelassen und geben Erwachsenen mit einer seltenen Atemwegserkrankung die Chance, wiederholte Operationen im Rachen zu vermeiden

Was geschehen ist

Am 30. Oktober hat die US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration dem von Inovio Pharmaceuticals hergestellten Voceryq die beschleunigte Zulassung für Erwachsene mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose (RRP) erteilt. Es ist die erste auf Plasmid-DNA basierende Immuntherapie, die in den Vereinigten Staaten zugelassen wird, so die FDA.

RRP ist eine seltene, chronische Erkrankung, bei der die humanen Papillomviren (HPV) der Typen 6 und 11 warzenartige Wucherungen in den Atemwegen verursachen, meist an den Stimmlippen. Die Wucherungen können Heiserkeit, chronischen Husten und in schweren Fällen Atemnot auslösen. Sie lassen sich operativ entfernen, doch das Virus bleibt im Gewebe, sodass viele Betroffene über viele Jahre immer wieder operiert werden müssen.

Die Zulassung stützt sich auf eine offene Studie mit 32 Erwachsenen, die in den vorangegangenen 12 Monaten mindestens zwei Operationen benötigt hatten. Von den 26 Patientinnen und Patienten, die mindestens drei Operationen benötigt hatten, brauchten sieben (27 %) im ersten Jahr nach der Behandlung keine Operation, so die FDA. Die Studie mit der Bezeichnung RRP-001 war eine Phase-I/II-Studie, berichtete MedPage Today.

Warum es wichtig ist

Für Menschen mit RRP birgt jede Operation ein Risiko. „Die Zulassung von Voceryq ist ein wichtiger Schritt, um die Lebensqualität von RRP-Patienten zu verbessern, denn jede Operation birgt das Risiko einer Kehlkopfverletzung“, sagte Simon Best von der Johns Hopkins University, ein Prüfarzt der Studie, in einer Mitteilung, die MedPage Today zitiert. Inovios Vorstandsvorsitzende Jacqueline Shea sagte gegenüber Reuters, jede Operation berge das Risiko dauerhafter Stimmlippenschäden.

Voceryq soll die Ursache angehen statt der Wucherungen. Das Mittel bringt zwei kleine DNA-Schleifen, sogenannte Plasmide, in Muskelzellen. Das eine enthält Bauanleitungen für HPV-6- und HPV-11-Proteine, damit das Immunsystem lernt, infizierte Zellen zu erkennen; das andere enthält IL-12, ein Molekül, das die Immunantwort verstärkt. Es wird mit einem Handgerät in den Muskel gespritzt, das mit kurzen elektrischen Impulsen hilft, die DNA in die Zellen zu bringen. Die Behandlung beginnt mit einer Operation zur Entfernung sichtbarer Wucherungen, danach folgen vier Dosen im Abstand von drei Wochen.

Inovio schätzt, dass mindestens 25.000 Menschen in den USA mit RRP leben, berichtete Fierce Pharma. Das Medikament kann in einem handelsüblichen Kühlschrank aufbewahrt werden und ist drei Jahre haltbar; dadurch, so das Unternehmen, sollte es sich in der Arztpraxis verabreichen lassen.

Erwachsene mit rezidivierender respiratorischer Papillomatose erleben oft einen zermürbenden und unablässigen Kreislauf wiederholter Operationen: Sie kommen mit ihrer Erkrankung zurecht, werden sie aber nie wirklich los.

Karim Mikhail, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA

Der größere Zusammenhang

Voceryq ist das zweite für RRP zugelassene Medikament. 2025 wurde Precigens Papzimeos als erstes zugelassen, berichtete Reuters. Beide sollen das Immunsystem gegen HPV 6 und 11 trainieren, doch Papzimeos nutzt ein verändertes Virus, während Voceryq DNA verwendet, sagte Shea gegenüber Reuters. Mit zwei Optionen haben Behandelnde und Betroffene mehr Auswahl.

Aus Sicht von GGND ist die Zulassung auch ein Meilenstein für DNA-Medikamente insgesamt. Es ist Inovios erstes zugelassenes Produkt, und die Aktie legte im nachbörslichen Handel um 257 % zu, so Reuters. Der Weg dahin war nicht einfach: Als die FDA den Antrag im März annahm, teilte sie in einer vorläufigen Einschätzung mit, Inovio habe für den beschleunigten Zulassungsweg keine ausreichenden Informationen eingereicht, berichtete Fierce Pharma.

Die häufigsten Nebenwirkungen waren Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Bluthochdruck, Übelkeit und Schwindel, so die FDA. Die elektrischen Impulse können außerdem kurze Muskelkontraktionen, leichte Blutungen und Benommenheit verursachen.

Könnte das auch anderswo funktionieren?

RRP tritt weltweit auf, und HPV 6 und 11 sind überall dieselben, sodass die Behandlung grundsätzlich auch Menschen in anderen Ländern helfen könnte. Dafür bräuchte es eine eigene Zulassung durch Behörden etwa in Europa oder im Vereinigten Königreich. Aus Sicht von GGND liegt die wirksamere langfristige Antwort in der Vorbeugung: HPV-Impfstoffe schützen vor den Typen 6 und 11, und eine breitere Impfung dürfte dazu führen, dass künftig weniger Menschen an der Krankheit erkranken.

Wie es weitergeht

Inovio rechnet damit, dass Voceryq innerhalb von etwa 60 Tagen bestellt werden kann, die vollständige Markteinführung soll im ersten Quartal 2027 folgen, berichtete Reuters. In die Bestätigungsstudie sollen mindestens 50 erwachsene und pädiatrische Patientinnen und Patienten aufgenommen und mindestens drei Jahre lang begleitet werden. Inovio plant, der FDA noch vor Ende 2026 einen Protokollentwurf vorzulegen und das endgültige Studiendesign bis Mitte 2027 abzustimmen, berichtete Fierce Pharma.

Quellen

1. US Food and Drug Administration FDA approves first plasmid DNA-based immunotherapy for adults with recurrent respiratory papillomatosis (30. Oktober 2026)
2. Reuters US FDA approves Inovio’s treatment for rare throat disease (30. Oktober 2026)
3. Fierce Pharma Inovio DNA-based immunotherapy Voceryq approved by FDA for rare HPV airway disease (2. November 2026)
4. MedPage Today FDA approves plasmid DNA immunotherapy for recurrent respiratory papillomatosis (Oktober 2026)

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