Forschende der University of Toronto haben eine gentechnisch veränderte Form der Transfer-RNA (tRNA) entwickelt, die Zellen hilft, vorzeitige Stoppsignale in den genetischen Anweisungen zu überlesen.
In Tests zur Mukoviszidose half der Ansatz den Zellen, ein vollständiges CFTR-Protein zu bilden, statt vorzeitig abzubrechen. Die Forschenden beobachteten das wiederhergestellte Protein in menschlichen Atemwegszellen, in Mausmodellen und in aus Patientenmaterial gewonnenen Organoiden.
Das Team testete die RNA außerdem zusammen mit einem bereits vorhandenen Mukoviszidose-Medikament. In den aus Patientenmaterial gewonnenen Organoiden erzeugte die Kombination eine Wirkung, wo jede Behandlung allein kaum etwas bewirkte.
Die Studie wurde am 27. August in Science veröffentlicht. Die Arbeit steht noch am Anfang; die Forschenden sagen, sie müssten zuverlässige Transportsysteme für verschiedene Organe entwickeln, bevor der Ansatz zu einer Behandlung werden könnte.
