Eine erstmals am Menschen durchgeführte Studie der Cleveland Clinic ergab, dass eine einzige Infusion einer experimentellen CRISPR-Cas9-Behandlung bei Menschen, deren Erkrankungen sich mit Medikamenten nur schwer kontrollieren ließen, ein Jahr lang Cholesterin und Triglyzeride senkte.
Die Phase-1-Studie umfasste 15 Patientinnen und Patienten. Bei der höchsten Dosis lag das LDL-Cholesterin nach 12 Monaten 52,5 Prozent unter dem Wert zu Studienbeginn, die Triglyzeride lagen 47,8 Prozent niedriger.
Die Behandlung mit dem Namen CTX310 wirkt in der Leber, indem sie ANGPTL3 abschaltet, ein Gen, das an beiden Messwerten beteiligt ist. Die Cleveland Clinic berichtete, dass während der einjährigen Nachbeobachtung keine schwerwiegenden, mit der Therapie zusammenhängenden Sicherheitsereignisse auftraten.
Dies ist noch frühe Forschung und keine zugelassene Behandlung. Die Ergebnisse wurden auf der Tagung der European Society of Cardiology vorgestellt und im New England Journal of Medicine veröffentlicht; eine größere Studie ist geplant.
